Célula de Gasser: Um biomarcador de resposta à terapia de reposição enzimática em pacientes com mucopolissacaridose tipo VI
DOI:
https://doi.org/10.33448/rsd-v10i5.14726Palavras-chave:
Doença de armazenamento lisossomal; Galsulfase; Inclusões de leucócitos; Mucopolissacaridose tipo VI; Terapia de reposição enzimática.Resumo
A mucopolissacaridose (MPS) tipo VI é uma doença rara de armazenamento lisossomal que apresenta inclusões leucocitárias (anomalia de Alder-Reilly) e linfócitos com inclusões metacromáticas circundada por espaços claros, chamadas de células de Gasser. Atualmente, uma terapia de reposição enzimática (TRE) com galsulfase é usada para tratar a MPS tipo VI. Este estudo avaliou 14 pacientes com MPS tipo VI realizando contagem de células de Gasser antes e após 6 meses do início da TRE. Observou-se em média 12,7% de células por paciente, e após 6 meses foi constatado o desaparecimento completo das células de Gasser, demonstrando ser um biomarcador eficaz de resposta à TRE.
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