Estudo de utilização de ácido zoledrônico em pacientes pediátricos com osteogênese imperfeita no Instituto Fernandes Figueira (IFF/Fiocruz)
DOI:
https://doi.org/10.33448/rsd-v15i1.50474Palavras-chave:
Bifosfonatos, Fraturas ósseas, Ácido zoledrônico, Osteogênese imperfeita, Tratamento farmacológico.Resumo
A Osteogênese Imperfeita (OI) é uma doença genética rara caracterizada por fragilidade óssea e ampla variabilidade clínica. Este estudo teve como objetivo avaliar a utilização do ácido zoledrônico em pacientes pediátricos com OI atendidos no Instituto Fernandes Figueira (IFF/Fiocruz), descrevendo o perfil clínico, a resposta terapêutica e a segurança. Trata-se de um estudo retrospectivo, realizado entre abril de 2024 e agosto de 2025, baseado na análise de prontuários de 40 pacientes com idades entre 2 e 18 anos. Observou-se distribuição equitativa entre os sexos e maior frequência dos tipos I, IV e III de OI. O pamidronato intravenoso foi o bifosfonato mais empregado inicialmente, seguido pelo alendronato oral como estratégia de transição, enquanto o ácido zoledrônico foi posteriormente incorporado ao esquema terapêutico de todos os pacientes. Eventos adversos foram mais frequentes com pamidronato (32,5%) do que com ácido zoledrônico (17,5%), incluindo febre, dor óssea, cefaleia e sintomas gastrointestinais. Antes do ácido zoledrônico, todos os pacientes apresentavam histórico de fraturas; após sua introdução, apenas 12,5% relataram novos episódios, indicando redução expressiva. A percepção subjetiva de melhora foi registrada por 7,5% dos pacientes. Os resultados de NTX (n=3) e DEXA (n=2) foram insuficientes para conclusões sobre remodelação óssea ou densidade mineral. Embora limitado pela escassez de exames complementares, o estudo sugere benefício clínico do ácido zoledrônico, reforçando seu potencial para reduzir fraturas e melhorar o manejo da OI no contexto pediátrico brasileiro.
Referências
Barros, E. R., Saraiva, G. L., de Oliveira, T. P., & Lazaretti-Castro, M. (2012). Safety and efficacy of a 1-year treatment with zoledronic acid compared with pamidronate in children with osteogenesis imperfecta. Journal of Pediatric Endocrinology & Metabolism, 25(5–6), 485–491. https://doi.org/10.1515/jpem-2012-0016
Bishop, N., Arundel, P., Clark, E., Dimitri, P., Farr, J., Jones, G., & Ward, L. M. (2016). Fracture prediction and the definition of osteoporosis in children and adolescents: The ISCD 2013 pediatric official positions. Journal of Clinical Densitometry, 17(2), 275–280. https://doi.org/10.1016/j.jocd.2014.01.004
Cestari, C. G., et al. (2022). Osteogênese imperfeita: Revisão de literatura e relato de casos. Revista Unilago, 2(1).
Forlino, A., & Marini, J. C. (2016). Osteogenesis imperfecta. The Lancet, 387(10028), 1657–1671. https://doi.org/10.1016/S0140-6736(15)00728-X
George, S., et al. (2015). Short-term safety of zoledronic acid in young patients with bone disorders: An extensive institutional experience. The Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism, 100(11), 4163–4170. https://doi.org/10.1210/jc.2015-2680
Glorieux, F. H., Bishop, N. J., Plotkin, H., Chabot, G., Lanoue, G., & Travers, R. (1998). Cyclic administration of pamidronate in children with severe osteogenesis imperfecta. The New England Journal of Medicine, 339(14), 947–952. https://doi.org/10.1056/NEJM199810013391402
Kumar, A., Saikia, U. K., Bhuyan, A. K., Baro, A., & Prasad, S. G. (2023). Zoledronic acid treatment in infants and toddlers with osteogenesis imperfecta is safe and effective: A tertiary care centre experience. Indian Journal of Endocrinology and Metabolism, 27(3), 255–259. https://doi.org/10.4103/ijem.ijem_268_22
Land, C., Rauch, F., Montpetit, K., Ruck-Gibis, J., & Glorieux, F. H. (2006). Effect of intravenous pamidronate therapy on functional abilities and level of ambulation in children with osteogenesis imperfecta. The Journal of Pediatrics, 148, 456–460. https://doi.org/10.1016/j.jpeds.2005.10.041
Lima, M. A. F. D., et al. (2014). Contradições das políticas públicas voltadas para doenças raras: O exemplo do programa de tratamento da osteogênese imperfeita no SUS. Ciência & Saúde Coletiva, 19(2), 475–480. https://doi.org/10.1590/1413-81232014192.15582012
Luís, V. L. F. (2013). Osteogenesis imperfecta: Diagnóstico, tratamento e prognóstico (Dissertação de mestrado). Universidade do Porto.
Mahmoud, I., Bouden, S., Sahli, M., Rouached, L., Ben Tekaya, A., Tekaya, R., Saidane, O., & Abdelmoula, L. (2024). Efficacy and safety of intravenous zoledronic acid in the treatment of pediatric osteogenesis imperfecta: A systematic review. Journal of Pediatric Orthopaedics Part B, 33(3), 283–289. https://doi.org/10.1097/BPB.0000000000001104
Melo, P. C. (2015). Osteogênese imperfeita – “Ossos de cristal”: Revisão bibliográfica (Dissertação de mestrado). Universidade da Beira Interior.
Ministério da Saúde. (2022). Protocolo clínico e diretrizes terapêuticas da osteogênese imperfeita (Portaria Conjunta nº 17, de 8 de setembro de 2022).
Montedor, T. S., et al. (2023). Osteogênese imperfeita: Uma revisão literária. Contribuciones a las Ciencias Sociales, 16(9), 18683–18696. https://doi.org/10.55905/revconv.16n.9-288
Otaify, G. A., et al. (2020). Zoledronic acid in children with osteogenesis imperfecta and Bruck syndrome: A 2-year prospective observational study. Osteoporosis International, 27(1), 81–92. https://doi.org/10.1007/s00198-015-3216-9
Paiva, D. F., et al. (2018). Percepções de pessoas com osteogênese imperfeita acerca das intervenções terapêuticas ocupacionais e possibilidades de cuidado. Cadernos Brasileiros de Terapia Ocupacional, 26(2), 399–407. https://doi.org/10.4322/2526-8910.ctoAO1135
Pereira, A. S., et al. (2018). Metodologia da pesquisa científica [e-book]. Editora da UFSM.
Rauch, F., et al. (2006). Pamidronate in children and adolescents with osteogenesis imperfecta: Effect of treatment discontinuation. The Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism, 91(4), 1268–1274. https://doi.org/10.1210/jc.2005-2413
Ribeiro, V. C. C. (2021). Osteogênese imperfeita: Novas tecnologias na prevenção de fraturas – Uma revisão sistemática de literatura (Dissertação de mestrado). Universidade Federal da Bahia.
Sánchez-Sánchez, L. M. (2015). Ácido zoledrónico (zolendronato) en niños con osteogénesis imperfecta. Gaceta Médica de México, 152(2), 164–168.
Shitsuka, R., et al. (2014). Matemática fundamental para a tecnologia (2ª ed.). Editora Érica.
Vuorimies, I., et al. (2011). Zoledronic acid treatment in children with osteogenesis imperfecta. Journal of Bone and Mineral Research, 26(9), 2187–2194. https://doi.org/10.1159/000323368
Ward, L., et al. (2016). Bone health and osteoporosis in children and adolescents. Pediatrics, 138(4), e20160296. https://doi.org/10.1542/peds.2016-0296
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