Estimativa de custo de dois esquemas terapêuticos para aplasia de medula óssea em indivíduos jovens
DOI:
https://doi.org/10.33448/rsd-v11i15.37128Palavras-chave:
Anemia Aplástica; Avaliação Econômica; Pancitopenia; Adolescente; Criança.Resumo
Introdução: A Aplasia de Medula (AM) consiste em deficiência na produção de células sanguíneas, com pancitopenia e medula hipocelular como resultado. O Eltrombopag® (EPAG), mimetizador sintético da trombopoietina, mostrou melhora nas contagens de células medulares, CD34 e precursoras sanguíneas. Hoje, é indicado como primeira linha, em adição à Terapia Imunossupressora (TIS) com ciclosporina mais Globulina Antitimocítica (GAT) de cavalo. O objetivo deste estudo é comparar custos e resultados das principais propostas terapêuticas atuais para a AM em indivíduos jovens. Método: Trata-se de estudo para estimar custos e resultados de uma proposta terapêutica utilizando o EPAG associado à TIS e o manejo das complicações em relação à terapia padrão. Os protocolos utilizados foram o do Ministério da Saúde e o esquema indicado na literatura para o EPAG. Como base para cálculo, foi simulado um paciente típico, que seria acompanhado por um serviço de hematologia pediátrica em Sergipe, que funciona como parte do Sistema Único de Saúde. Resultado: O valor do tratamento com Ciclosporina + GAT de coelho durante 6 meses, com base no peso do paciente, foi de 4500 dólares americanos. O valor do tratamento com Ciclosporina + GAT de coelho + EPAG durante 6 meses foi de 182000 dólares americanos. Conclusão: Conclui-se, portanto, que a terapia medicamentosa com o EPAG eleva em 40 vezes o custo do tratamento. Diversos estudos, entretanto, apontam o ganho clínico, laboratorial e o aumento das taxas de resposta à terapia proposta, concorrendo, assim, para melhor qualidade de vida de um paciente pediátrico com AM.
Referências
Arcuri, L. J., Nabhan, S. K., Cunha, R., Nichele, S., Ribeiro, A. A. F., Fernandes, J. F., Daudt, L. E., Rodrigues, A. L. M., Arrais-Rodrigues, C., Seber, A., Atta, E. H., de Oliveira, J. S. R., Funke, V. A. M., Loth, G., Junior, L. G. D., Paz, A., Calixto, R. F., Gomes, A. A., Araujo, C. E. S., … Bonfim, C. (2020). Impact of CD34 Cell Dose and Conditioning Regimen on Outcomes after Haploidentical Donor Hematopoietic Stem Cell Transplantation with Post-Transplantation Cyclophosphamide for Relapsed/Refractory Severe Aplastic Anemia. Biology of Blood and Marrow Transplantation, 26(12), 2311–2317. https://doi.org/10.1016/j.bbmt.2020.09.007
Darrigo, L. G., Colturato, V., de Souza, M. P., Loth, G., Calixto, R., Seber, A., Zecchin, V. G., Esteves Daudt, L., Tavares, R. B., Arcuri, L., de Macedo, A. V., Vieira, A. K., Kuwahara, C., Ribeiro, L., Fernandes, J. F., Flowers, M. E., Pasquini, R., & Bonfim, C. (2019). Allogeneic Bone Marrow Transplants for Pediatric Severe Aplastic Anemia: Real-world Data comparing Matched Related and Unrelated Donors in a Developing Country. Retrospective study on behalf of the Pediatric Hematopoietic Stem Cell Transplant Working Grou. Pediatric Transplantation, 23(7), 1–7. https://doi.org/10.1111/petr.13552
Fang, M., Song, H., Zhang, J., Li, S., Shen, D., & Tang, Y. (2021). Efficacy and safety of immunosuppressive therapy with or without eltrombopag in pediatric patients with acquired aplastic anemia: A Chinese retrospective study. Pediatric Hematology and Oncology, 38(7), 633–646. https://doi.org/10.1080/08880018.2021.1895924
Groarke, E. M., Patel, B. A., Gutierrez-rodrigues, F., Rios, O., Lotter, J., Baldoni, D., Pierre, A. S., Shalhoub, R., Wu, C. O., Townsley, D. M., & Young, N. S. (2021). HHS Public Access. 192(3), 605–614. https://doi.org/10.1111/bjh.17232.Eltrombopag
Huan Ng, C., Jang-Milligan, F., & Schultz, K. R. (2021). Has Eltrombopag eliminated the need to use allogeneic HSCT in first line treatment of pediatric aplastic anemia? Pediatric Hematology and Oncology, 38(5), 417–419. https://doi.org/10.1080/08880018.2021.1940579
Iftikhar, R., Ahmad, P., de Latour, R., Dufour, C., Risitano, A., Chaudhri, N., Bazarbachi, A., De La Fuente, J., Höchsmann, B., Osman Ahmed, S., Gergis, U., Elhaddad, A., Halkes, C., Albeirouti, B., Alotaibi, S., Kulasekararaj, A., Alzahrani, H., Ben Othman, T., Cesaro, S., … de Latour, R. (2021). Special issues related to the diagnosis and management of acquired aplastic anemia in countries with restricted resources, a report on behalf of the Eastern Mediterranean blood and marrow transplantation (EMBMT) group and severe aplastic anemia working pa. Bone Marrow Transplantation, 56(10), 2518–2532. https://doi.org/10.1038/s41409-021-01332-8
Imada, K., Obara, N., Iida, H., Imajo, K., Maeda, T., Usuki, K., Fanghong, Z., Hombo, Y., Tajima, T., Kumagai, A., Matsuda, A., & Nakao, S. (2021). Eltrombopag in combination with rabbit anti-thymocyte globulin/cyclosporine a in immunosuppressive therapy-naïve patients with aplastic anemia in japan. Internal Medicine, 60(8), 1159–1168. https://doi.org/10.2169/internalmedicine.6063-20
Jie, M., Fu, L., Li, S., He, Y., Yao, J., Cheng, X., Zhang, L., Zheng, J., Zhang, R., & Wu, R. (2021). Efficacy and safety of eltrombopag in the first-line therapy of severe aplastic anemia in children. Pediatric Hematology and Oncology, 38(7), 647–657. https://doi.org/10.1080/08880018.2021.1900475
Kako, S., Kanda, Y., Onizuka, M., Aotsuka, N., Usuki, K., Tachibana, T., Kobayashi, T., Kato, J., Yano, S., Shimizu, H., Shono, K., Tanaka, M., Tsukamoto, S., Mori, T., Yamazaki, E., Najima, Y., Hangaishi, A., Hoshino, T., Watanabe, R., … Okamoto, S. (2020). Allogeneic hematopoietic stem cell transplantation for aplastic anemia with pre-transplant conditioning using fludarabine, reduced-dose cyclophosphamide, and low-dose thymoglobulin: A KSGCT prospective study. American Journal of Hematology, 95(3), 251–257. https://doi.org/10.1002/ajh.25693
Kuter, D. J. (2021). The structure, function, and clinical use of the thrombopoietin receptor agonist avatrombopag. Blood Reviews, xxxx, 100909. https://doi.org/10.1016/j.blre.2021.100909
Miguel, F. H., Zardetti, R. M., Carmo, S. S., Lima, V. da S., Marson, R. F., Machado, A. M., & Machado, A. R. da S. R. (2016). Aplasia de Medula Óssea: características, diagnóstico e tratamento. Revista Conexão Eletrônica, 13.
Moraz, G., Garcez, A. da S., de Assis, E. M., dos Santos, J. P., Barcellos, N. T., & Kroeff, L. R. (2015). Cost-effectiveness in health in Brazil: A systematic review. Ciencia e Saude Coletiva, 20(10), 3211–3229. https://doi.org/10.1590/1413-812320152010.00962015
Organization, W. H. (2007). Growth reference data. https://www.who.int/toolkits/growth-reference-data-for-5to19-years
Saúde, M. da. (2010). Portaria n° 940. https://bvsms.saude.gov.br/bvs/saudelegis/sas/2010/prt0490_23_09_2010.html
Scheinberg, P. (2011). Tratamento atual da anemia aplástica adquirida grave. 9(2), 229–235.
Scheinberg, P. (2021). Acquired severe aplastic anaemia: how medical therapy evolved in the 20th and 21st centuries. British Journal of Haematology, 194(6), 954–969. https://doi.org/10.1111/bjh.17403
Tremblay, G., Said, Q., Roy, A. N., Cai, B., Garib, S. A., Hearnden, J., & Forsythe, A. (2019). Budget impact of eltrombopag as first-line treatment for severe aplastic anemia in the United States. ClinicoEconomics and Outcomes Research, 11, 673–681. https://doi.org/10.2147/CEOR.S226323
Usuki, K. (2016). Aplastic anemia. [Rinsho Ketsueki] The Japanese Journal of Clinical Hematology, 57(10), 1890–1899. https://doi.org/10.1182/blood.v3.2.192.192
Verghese. (2011). 基因的改变NIH Public Access. Bone, 23(1), 1–7. https://doi.org/10.1016/j.pcl.2013.08.011.Acquired
Zhang, M. X., Wang, Q., & Wang, X. Q. (2021). Hematopoietic stem-cell transplantation versus immunosuppressive therapy in patients with adult acquired severe aplastic anemia: A cost-effectiveness analysis. International Journal of General Medicine, 14, 3529–3537. https://doi.org/10.2147/IJGM.S310844
Downloads
Publicado
Como Citar
Edição
Seção
Licença
Copyright (c) 2022 Ana Luísa Lisbôa Prado; Rosana Cipolotti; Lara Cerqueira

Este trabalho está licenciado sob uma licença Creative Commons Attribution 4.0 International License.
Autores que publicam nesta revista concordam com os seguintes termos:
1) Autores mantém os direitos autorais e concedem à revista o direito de primeira publicação, com o trabalho simultaneamente licenciado sob a Licença Creative Commons Attribution que permite o compartilhamento do trabalho com reconhecimento da autoria e publicação inicial nesta revista.
2) Autores têm autorização para assumir contratos adicionais separadamente, para distribuição não-exclusiva da versão do trabalho publicada nesta revista (ex.: publicar em repositório institucional ou como capítulo de livro), com reconhecimento de autoria e publicação inicial nesta revista.
3) Autores têm permissão e são estimulados a publicar e distribuir seu trabalho online (ex.: em repositórios institucionais ou na sua página pessoal) a qualquer ponto antes ou durante o processo editorial, já que isso pode gerar alterações produtivas, bem como aumentar o impacto e a citação do trabalho publicado.