Edición del gen CRISPR-Cas9 y sus aplicaciones terapéuticas: Una revisión de la literatura
DOI:
https://doi.org/10.33448/rsd-v13i8.46681Palabras clave:
Edición de genes; CRISPR-Cas9; Terapias genéticas.Resumen
La tecnología CRISPR-Cas9 ha revolucionado la biotecnología y la medicina, ofreciendo nuevas posibilidades para el tratamiento de enfermedades genéticas e infecciosas. Este estudio tiene como objetivo revisar la literatura sobre las aplicaciones terapéuticas de CRISPR-Cas9, destacando los avances, desafíos y perspectivas futuras. La metodología utilizada fue una revisión narrativa de la literatura, con investigación realizada en las bases de datos Google Académico, LILACS y SCIELO, abarcando artículos publicados entre 2000 y 2024 en los idiomas portugués, inglés y español. Los resultados indican que CRISPR-Cas9 ha mostrado un gran potencial en estudios preclínicos y clínicos. En modelos animales, la tecnología fue eficaz en la corrección de mutaciones genéticas responsables de enfermedades como la distrofia muscular de Duchenne y la tirosinemia tipo I. Estudios clínicos iniciales también demostraron éxito en la modificación de células T para tratar cánceres hematológicos e infecciones virales como el VIH. Sin embargo, persisten desafíos significativos, incluyendo la necesidad de mejorar la especificidad de la edición genética y la eficiencia de entrega, además de abordar cuestiones éticas y de seguridad. La conclusión destaca que, a pesar de los desafíos, CRISPR-Cas9 tiene el potencial de transformar la medicina y mejorar significativamente la calidad de vida de los pacientes. La investigación continua y la colaboración interdisciplinaria son esenciales para superar estos desafíos. La regulación adecuada y la comunicación eficaz con el público también son cruciales para garantizar que las terapias basadas en CRISPR-Cas9 se desarrollen e implementen de manera segura y ética. Con estos esfuerzos, CRISPR-Cas9 puede llevar a avances significativos en la salud humana, proporcionando tratamientos más eficaces y personalizados.
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